ENESTfreedom是一项评估慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者采用尼罗替尼一线治疗获得深层缓解后实现无治疗缓解（TFR）可行性的临床试验。2021年5月Leukemia杂志发表了5年随访数据。
方法：接受一线尼罗替尼治疗≥2年并达到MR 4.5的患者，采用尼罗替尼巩固治疗1年后尝试停药观察随访，随访期间采用RQ-PCR检测分子学反应，前48周每4周检测一次, 接下来的48周每6周检测一次，之后每12周检测一次。pSv帝国网站管理系统
结果：共215例患者入组临床试验，203例完成了尼罗替尼巩固，190例进入了停药观察阶段。截止5年数据时，81/190 进入TFR阶段的患者（42.6％）仍处于TFR，保持MR 4.5的患者为76（40.0％）。失去主要分子反应（MMR）的患者重新启动治疗，再次治疗的患者90/91（98.9％）恢复了MMR，84 / 91（92.3％）恢复为MR 4.5。Kaplan-Meier估计的5年无治疗生存率是48.2％。没有患者发生疾病进展或与CML相关的死亡。低Sokal风险评分，TFR第48周时的BCR-ABL1 IS水平和TFR第一年的MR 4.5稳定反应与较高的TFR率相关。
结论：这些结果支持在CML-CP患者采用> 3年的前期尼罗替尼治疗后尝试进行TFR的有效性和安全性 。
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图1 试验设计pSv帝国网站管理系统
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图2 患者试验流程pSv帝国网站管理系统
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图3 重新启动治疗后患者的分子学反应 A. 累积MMR和MR4.5 B. BCR-ABL（IS）的转录本水平pSv帝国网站管理系统
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图4 Kaplan-Meier曲线估计的TFS （TFS无治疗生存时间定义为自尝试TFR开始到出现下列事件的时间：失去MMR,任何原因引起的死亡，疾病进入加速急变期，任何原因引起的再治疗） 表1 不同亚组的TFR率pSv帝国网站管理系统
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表2 TFR期间的不良事件pSv帝国网站管理系统
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表3 巩固和重新治疗期间的不良事件pSv帝国网站管理系统
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表4 试验期间的死亡事件 pSv帝国网站管理系统
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参考文献：Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic phase chronic myeloid leukemia: 5-year update of the ENESTfreedom trial.Leukemia.2021 May;35(5):1344-1355. doi: 10.1038/s41375-021-01205-5. Epub 2021 Mar 11.
